Objectifs (en terme de compétences)

Au terme du cours, l'étudiant connaîtra les techniques et standards utilisés dans le cadre d'essais cliniques de phase 1, 2, 3 ou 4 et sera capable de mettre en oeuvre les méthodes statistiques de planification, d'analyse et de présentation des résultats d'un essai clinique.

Objet de l'activité (principaux thèmes à aborder)

Les thèmes abordés dans les cours et mis en pratique par les étudiants sont les suivants :
- Directives internationales en matière d'essais cliniques.
- Phase 1. Pharmacocinétique (PK) et pharmacodynamique (PD).
- Phase 1. Détermination des doses. Méthodes de ré-évaluation continue.
- Phases 2 et 3. Tests d'hypothèse dans les essais d'efficacité, de supériorité et d'équivalence.
- Phases 2 et 3. Puissance, calcul des tailles, randomisation et masque. Application aux essais séquentiels.
- Phases 2 et 3. Designs particuliers : les traitements croisés, les traitements de crossover.
- Phase 4. Etudes épidémiologiques en pharmacovigilance. Evénements rares et indices de risque.
- Rapport d'un essai.

Résumé : Contenu et Méthodes

Contenu
Les thèmes abordés dans les cours et mis en pratique par les étudiants sont les suivants :
- Directives internationales en matière d'essais cliniques.
- Phase 1. Pharmacocinétique (PK) et pharmacodynamique (PD).
- Phase 1. Détermination des doses. Méthodes de ré-évaluation continue.
- Phases 2 et 3. Tests d'hypothèse dans les essais d'efficacité, de supériorité et d'équivalence.
- Phases 2 et 3. Puissance, calcul des tailles, randomisation et masque. Application aux essais séquentiels.
- Phases 2 et 3. Designs particuliers : les traitements croisés, les traitements de crossover.
- Phase 4. Etudes épidémiologiques en pharmacovigilance. Evénements rares et indices de risque.
- Rapport d'un essai.

Méthode
Le cours est composé d'exposés magistraux et de discussions de documents distribués durant le cours. Des travaux sont également proposés. Ils ont pour objectif :
- l'approfondissement de concepts introduits au cours,
- l'analyse de données réelles à l'aide d'outils présentés au cours.

Autres informations (Pré-requis, Evaluation, Support, ...)

Pré-requis
Bases du calcul des probabilités et de l'analyse statistique univariée, connaissance élémentaire des logiciels SAS, S-Plus et/ ou SPSS.

Evaluation
Travaux et examen écrit.

Support
- Copie de transparents et notes de cours relatifs au contenu des cours magistraux.
- Documents et références internet de documents (ICH guidelines, ...)

Encadrement
Titulaire :Philippe Lambert ou Annie Robert

Références bibliographiques
Redmond, C. K. and Colton T. (2001), Biostatistics ub Clinical Trials, Wiley.
Fleiss J. (1986), The Design and Analysis of Clinical Experiments. Wiley.

Pour plus d'informations :

http://www.stat.ucl.ac.be/cours/stat2530/index.html

http://www.stat.ucl.ac.be/cours/stat2530/index.html

Autres crédits de l'activité dans les programmes